Жилийн өмнө эмч нар КЖ Мулдун хэмээх нярай нэг нас хүрэх эсэхэд хүртэл эргэлзэж байв. Харин өнөөдөр тэр гэртээ, гэр бүлийнхнийхээ дэргэд анхны алхмуудаа хийж байна. Энгийн мэт боловч асар үнэ цэнтэй энэ хөдөлгөөнүүд нь түүхэн гэж нэрлэгдэж буй анагаах ухааны шинэ дэвшлийн үр дүнд боломжтой болжээ.
Энэ оны эхээр Филадельфийн Хүүхдийн эмнэлгийн баг КЖ-д CRISPR технологид суурилсан, зөвхөн түүнд зориулан боловсруулсан генийн засварын эмчилгээг хэрэглэсэн байна. Эмчилгээний зорилго нь нярай үедээ хүндэрч, ихэнхдээ амь насанд хүрдэг ховор төрөлхийн бодисын солилцооны эмгэгийг онилох явдал байв. Ингэснээр КЖ нэг өвчтөнд тусгайлан тааруулж бүтээсэн хувьчилсан CRISPR эмчилгээг хүлээн авсан дэлхийн анхны хүн болсон гэж онцолж байна.
Эмнэлгийн хананаас гарсан өдөр тутмын амьдрал
КЖ амьдралынхаа эхний арван сарыг бараг тасралтгүй эмнэлэгт өнгөрөөжээ. Тогтмол хяналт, судсаар эмчилгээ хийх шаардлага, эмнэлгийн төхөөрөмжүүдийн дунд өнгөрөх өдрүүд нь түүний хэвийн бодит байдал байв. Харин генийн эмчилгээний дараа биеийн байдал нь алхам алхмаар дээрдэж эхэлсэн бөгөөд зургадугаар сард эмч нар түүнийг гэрт нь гаргах боломжтой болсон байна.
Гэр бүлд нь энэ мөч жинхэнэ эргэлтийн цэг болжээ. Наймдугаар сард КЖ төрсөн өдрөө анх удаа тасагт биш, гэртээ тэмдэглэсэн байна. Харин саяхан тэр анхны алхмуудаа хийсэн нь жилийн өмнө бараг хэн ч төсөөлөхгүй байсан үйл явдал байв. Жилийн эцэст хүү өөр нэгэн онцгой мөчтэй нүүр тулна: эмнэлгийн дэглэмийн хүрээнд бус, гэр бүлийнхэнтэйгээ хамт анхны Зул сарын баяраа гэртээ тэмдэглэх боломж.
Эмч нарын тайлбарласнаар, зорилго нь зөвхөн амийг нь авч үлдэх бус, хүүхдэд аль болох хэвийн хүүхэд нас мэдрүүлэх боломжийг нээх явдал байсан. Эхний үр дүн энэ чиглэлд сайн дохио өгч байна гэж үзэж байна.
Шинэ анагаах ухааны чиг хандлагыг нээсэн тохиолдол
Энэхүү хувьчилсан эмчилгээг Пенсильванийн их сургуулийн судлаачидтай хамтран, Удамшлын бодисын солилцооны өвчний генийн эмчилгээний хөтөлбөрийн доктор Ребекка Ахренс-Никлас тэргүүтэй баг боловсруулжээ. Одоо судлаачид ижил төстэй оноштой бусад хүүхдэд энэ аргачлалыг хэрхэн хэрэглэх боломжтойг төлөвлөж эхэлсэн байна.
Яриад буй өвчнүүд нь бодисын солилцоог үндсээр нь алдагдуулдаг, үр дүнтэй эмчилгээний сонголт хязгаарлагдмал ховор бүлэгт хамаарна. Тэдгээр нь өвчин бүр өөр өөр генетикийн онцлогтой тул нэг загвараар эмчлэх нь хүндрэлтэй. Тиймээс хувь хүнд тааруулсан генийн засварлалтад ихээхэн найдвар хүлээлгэж буйг мэргэжилтнүүд онцолдог. КЖ-ийн тохиолдол нь аюулгүй байдал, тунгийн тохируулга, урт хугацааны хяналт зэрэг гол асуудлуудыг илүү бодитоор ойлгоход аль хэдийн тус дөхөм болж байна.
Зохицуулалтын системд тулгарсан шинэ сорилт
КЖ-ийн түүх нь зөвхөн эмчилгээний шинэ боломж төдийгүй эрүүл мэндийн тогтолцооны шийдвэр гаргалтад ч том асуулт тавьжээ. Учир нь түүний эмчилгээг нэг өвчтөнд зориулан “нэг удаагийн” байдлаар бүтээсэн нь эмийг батлах уламжлалт, олон хүнийг хамарсан загварт тулгуурладаг тогтолцоонд шууд сорилт болсон байна. Ийм шалтгаанаар КЖ-ийн тохиолдлыг тэргүүлэх анагаах ухааны хэвлэлүүдэд хэт ховор өвчтэй хүмүүст хурдан, үр дүнтэй тусламж хүргэх боломжийн жишээ болгон идэвхтэй хэлэлцэж эхэлжээ.
Олон гэр бүлийн хувьд энэ үйл явдал бол болгоомжтой найдварын бэлгэдэл болсон байна. Эмч, эрдэмтэн, зохицуулагч талууд нэг зорилгын төлөө уялдан ажиллаж чадвал хамгийн хүнд онош ч шинэ ирээдүй рүү хөтөлж болохыг харуулсан түүх гэж үнэлэгдэж байна. Харин бяцхан хүүгийн анхны алхмууд нь энэ замын үнэ цэнийг хамгийн тод хэлбэрээр баталж байгаа юм.
