Нүдний эсийг залуужуулах зорилготой туршилт АНУ-д эхлэв
АНУ-д хөгшрөлтийн анагаах ухааны салбарт хамгийн амбицтай бөгөөд маргаан дагуулж буй клиник туршилтуудын нэг эхэллээ. Энэхүү эмчилгээ нь нүдний эсүүдэд насжилтаас үүдэлтэй өөрчлөлтийг “буцаах” замаар алдагдсан харааг хэсэгчлэн сэргээх боломжтой эсэхийг шалгах зорилготой юм.
Биотехнологийн Life Biosciences компани ER-100 нэртэй туршилтын эмийг анх удаа өвчтөнд хэрэглэснээ зарлалаа. Уг эмчилгээний гол зорилго нь нүдний торлог бүрхэвч дэх эсийн хөгшрөлтийн үйл явцад нөлөөлж, мэдрэлийн эсүүдийг илүү “залуу” ажиллагаатай төлөвт ойртуулах явдал аж.
ER-100 эмчилгээний үндсэн санаа юу вэ
ER-100 нь эсийг хэсэгчлэн “дахин программчлах” гэх шинжлэх ухааны санаанд суурилж байна. Судлаачид харааны мэдрэлийн эсүүд, ялангуяа нүднээс тархи руу дохио дамжуулдаг ретиналь ганглион эсүүдэд гурван генийг идэвхжүүлэхийг зорьж байгаа юм.
Эдгээр эсүүд хүний биед байгалийн аргаар бараг нөхөн төлждөггүй. Тиймээс глауком зэрэг өвчний үед тэд гэмтэхэд хараа алдагдах эрсдэл өндөр бөгөөд зарим тохиолдолд энэ нь эргэлт буцалтгүй болдог.
Иймээс эдгээр эсийн ажиллагааг хэсэгчлэн сэргээх санаа нь харааны анагаах ухаанд хувьсгалт боломж гэж тооцогдож байна.
Генетикийн зааврыг эсэд хэрхэн хүргэх вэ
Туршилтын эмчилгээний үед шаардлагатай генетикийн зааврыг эсүүдэд хүргэхийн тулд өөрчилсөн вирус ашиглаж байна. Энэ вирус нь халдвар үүсгэхгүй байхаар боловсруулагдсан бөгөөд зөвхөн эмчилгээний мэдээллийг эсэд хүргэх үүрэгтэй.
Эмчилгээний идэвхжлийг тусгай “унтраалга”-аар хянах аж. Энэ үүргийг тодорхой антибиотик гүйцэтгэнэ. Өвчтөн тухайн антибиотикийг хэрэглэж байх үед эмчилгээний генүүд идэвхтэй байж, хэрэглээг зогсоомогц идэвхгүй болох зарчимтай байна.
Нүдний мэдрэлийн эсийг сэргээх нь яагаад чухал вэ
Ретиналь ганглион эсүүд харааны мэдээллийг тархи руу дамжуулахад гол үүрэгтэй. Эдгээр эс гэмтвэл нүд өөрөө гэрэл хүлээн авч байсан ч тархи руу мэдээлэл дамжуулах чадвар алдагдаж, хараа муудах эсвэл бүр алдагдах эрсдэлтэй.
Глаукомын үед ийм эсүүд аажмаар гэмтдэг бөгөөд өнөөгийн эмчилгээ ихэвчлэн өвчний явцыг удаашруулахад чиглэдэг. Харин ER-100 нь гэмтсэн эсийн үйл ажиллагааг сэргээх боломжтой эсэхийг шалгаж буйгаараа илүү зоримог алхам болж байна.
Туршилт эхний шатандаа явж байна
Одоогийн клиник судалгаа нь нэгдүгээр үе шатны туршилт бөгөөд хамгийн түрүүнд эмчилгээний аюулгүй байдлыг үнэлэх зорилготой. Энэ шатанд эмчилгээ үнэхээр хараа сэргээх эсэхээс илүү хүний биед ноцтой сөрөг нөлөө үзүүлэхгүй эсэхийг шалгана.
Туршилтад харааны мэдрэлийн янз бүрийн гэмтэлтэй, тэр дундаа глауком болон ишемийн гаралтай гэмтэлтэй 18 хүртэлх өвчтөн оролцохоор төлөвлөжээ.
Оролцогчдыг дор хаяж таван жил ажиглана
Судлаачид туршилтад хамрагдсан хүмүүсийг хамгийн багадаа таван жилийн хугацаанд хянах аж. Энэ хугацаанд эмчилгээний тунг үе шаттайгаар тохируулж, нүдний байдал, харааны өөрчлөлт, эсийн түвшний хариу урвалыг ажиглана.
Ийм урт хугацааны хяналт шаардлагатай байгаа нь эмчилгээний механизм маш нарийн бөгөөд генийн идэвхжилтэй холбоотой учраас сөрөг нөлөө хожуу илрэх боломжтой гэж үзэж байгаатай холбоотой юм.
Эмчилгээ өндөр эрсдэлтэй хэвээр байна
Хэдийгээр судлаачид ER-100-д ихээхэн найдлага тавьж байгаа ч шинжлэх ухааны хүрээнд болгоомжлол өндөр хэвээр байна. Эсийн генийн илэрхийллийг өөрчлөх нь урьдчилан таамаглахад хэцүү үр дагавартай байж болзошгүй.
Зарим мэргэжилтэн ийм төрлийн эмчилгээ нь эсийн хяналтгүй өсөлт, хавдрын эрсдэл, эсвэл бусад молекулын түвшний гаж өөрчлөлт үүсгэж магадгүй гэж анхааруулж байна.
“Залуужуулах” эмчилгээний талаарх маргаан үргэлжилж байна
ER-100 эмчилгээний ард хөгшрөлтийг биологийн түвшинд хэсэгчлэн буцаах боломжтой гэсэн санаа бий. Төслийг дэмжигчдийн нэг, генетикч Дэвид Синклерийн үзэж байгаагаар хөгшрөлт нь ДНХ дээр хуримтлагддаг эпигенетик өөрчлөлттэй холбоотой байж магадгүй.
Эдгээр өөрчлөлтийг ДНХ-ийн “тэмдэглэгээ” гэж ойлгож болно. Тэд эсийн генүүд хэрхэн ажиллахыг зохицуулдаг бөгөөд нас ахих тусам эсийн ажиллагаанд сөргөөр нөлөөлж болзошгүй гэж судлаачид үздэг.
ER-100-ийн санаа нь ийм өөрчлөлтийн заримыг буцааж, эсүүдийг илүү залуу төлөвт ойртуулахад оршиж байна.
Шүүмжлэгчид болгоомжтой хандаж байна
Гэхдээ шүүмжлэгчид энэ санааг хэт өөдрөгөөр үнэлэхээс болгоомжилж байна. Тэдний үзэж буйгаар, эс молекулын түвшинд “залуу” шинжтэй болсон ч энэ нь бүхэл эрхтний нарийн үйл ажиллагааг сэргээх баталгаа болохгүй.
Жишээ нь глаукомын үед зөвхөн эсийн хөгшрөлт бус, нүдний дотоод даралт нэмэгдэх зэрэг үндсэн шалтгаанууд нөлөөлдөг. Тиймээс эсийг залуужуулах нь өвчний бүх шалтгааныг арилгана гэсэн үг биш юм.
Үр дүн гарахад хэдэн жил шаардлагатай
ER-100-ийн анхны бодит үр дүнг ойрын хугацаанд шууд харах боломжгүй. Судлаачид эхний мэдээллийг хэдэн жилийн дараа л илүү тодорхой үнэлэх төлөвтэй байна.
Одоогоор энэ технологи хүний эсийн “цагийг ухрааж” чадна гэж баттай хэлэхэд эрт. Гэхдээ анхны өвчтөнд эмчилгээг хэрэглэсэн нь хөгшрөлтийн эсрэг генийн эмчилгээний салбарт чухал алхам гэж үзэгдэж байна.
Хөгшрөлт үнэхээр буцаах боломжтой юу
Энэхүү туршилт хөгшрөлтийг заавал эргэлт буцалтгүй үйл явц гэж үзэх ёстой юу, эсвэл эсийн түвшинд хэсэгчлэн “засварлаж” болох программ мэт ойлгож болох уу гэсэн том асуултыг дахин тавьж байна.
Хэрэв ER-100 аюулгүй бөгөөд тодорхой хэмжээнд үр дүнтэй болох нь батлагдвал харааны эмчилгээ төдийгүй хөгшрөлтийн биологийн тухай ойлголтыг өөрчлөх боломжтой. Харин эсрэгээрээ сөрөг нөлөө илэрвэл энэ нь салбарт болгоомжтой урагшлах шаардлагатайг дахин сануулах юм.
Энэ нь нээлт үү, эсвэл эрсдэлтэй туршилт уу
Life Biosciences-ийн ER-100 туршилт одоогоор анагаах ухааны хамгийн зоригтой алхмуудын нэг болж байна. Нүдний мэдрэлийн эсийг залуужуулах замаар харааг сэргээх оролдлого нь асар том боломж нээж болох ч эрсдэл нь мөн өндөр хэвээр байна.
Эцсийн хариу хэдэн жилийн дараа л тодорхой болно. ER-100 үнэхээр харааны анагаах ухаанд шинэ үеийг эхлүүлэх үү, эсвэл шинжлэх ухааны хувьд сонирхолтой ч хэт эрсдэлтэй туршилт хэвээр үлдэх үү гэдгийг цаг хугацаа харуулах юм.
